El medicamento que salvó a «Baby-Z»

Una niña australiana, que nació con una rara e incurable enfermedad mortal, ha sobrevivido gracias a una sustancia experimental que sólo había sido probada en ratones.

© V. de los Espadas – JM Noticias

La historia de la niña australiana «Baby-Z», que nació con un desorden metabólico llamado MoCD  (Molybdenum cofactor deficiency), está dando la vuelta al mundo. Y es que los médicos han conseguido salvar su vida con una sustancia experimental que antes sólo había sido probada en ratones de laboratorio.

Casi un año y medio después de aplicarle el tratamiento, Baby-Z es una niña normal. (Foto: Agencias Australia)

La MoCD es una rara enfermedad que afecta a uno de cada millón de recién nacidos en el mundo. Sus efectos son terribles porque hace que el cuerpo de los recién nacidos genere niveles altos de sulfitos tóxicos, que a su vez producen una degeneración cerebral y acaban casuando la muerte en pocos meses.

«Baby-Z» vino al mundo tras en un parto normal el 1 de Mayo del 2008. Apenas tres días después de nacer la niña ya tenía los síntomas de la enfermedad en forma de fuertes convulsiones.

Sus posibilidades de sobrevivir eran prácticamente nulas, pero ni sus padres ni los médicos del hospital infantil Melbourne Monash querían tirar la toalla. La búsqueda del «milagro» que pudiera salvar a la niña se extendió a todo el mundo. 

El doctor Alex Veldman, pediatra de neonatal del hospital en Melbourne, se puso en contacto con el bioquímico Robert Gianello, que a su vez contactó con un colega alemán que conocía. Todos se pusieron a buscar en la literatura médica algo que les indicara un posible remedio. Y al final parece que lo encontraron.

Se trataba de un artículo publicado por el profesor e investigador alemán Guenter Schwarz, donde describe con detalle los resultados de sus trabajos durante 15 años con una sustancia que llama cPMP. Pero había un problema, esta sustancia estaba en fase experimental y hasta ese momento sólo había podido ser probada en los ratones del laboratorio en Alemania.

Baby-Z es el primer bebé del mundo que logra sobrevivir al MoCD (Foto: Agencias Australia)

Pero «Baby-Z» empeoraba rápidamente y no había tiempo para hacer más pruebas. Fue entonces cuando el equipo de médicos tomó la decisión de intentar probar con el compuesto del profesor alemán.

Pero antes necesitaban que el Comité de bioética del hospital les diera el permiso y, después, que el Juzgado de Familia también concediera la autorización para aplicar un tratamiento que se basaba en un experimento. Era el último esfuerzo para intentar salvar la vida de la niña.

La autorización judicial llegó a las 3 y media de la tarde del 6 de Junio del 2008. Una hora y media después, a las 5 de la tarde, «Baby-Z» recibía la primera inyección de este nuevo compuesto que había sido transportado en avión desde Alemania dentro de un recipiente con hielo seco.

Shelly Park, directora del Hospital Monash de Melbourne con Baby-Z en sus brazos (Foto: Agencias Australia)

Y el milagro no se hizo esperar. Los primeros análisis indicaron que el nivel de sulfitos en la orina se habían estabilizado casi de inmediato. Tres días después de haberle administrado la primera dosis «Baby z» ya tenía unos niveles normales y los síntomas comenzaron a desaparecer.

Ahora, casi un año y medio después y cuando los medios australianos y del resto del mundo se hacen eco de esta buena noticia, «Baby-Z»  ya es una niña normal.  Según el Dr. Veldman, sin embargo necesitará una dosis diaria del milagroso compuesto durante el resto de su vida.

Su madre, cuyo nombre no se ha hecho publico, dice que lo tenía todo muy claro. Sabía que su hija iba a ser un conejillo de indias donde se probaría la sustancia, pero no había nada mejor y le ha salvado la vida.

«Por un lado está el coraje y por el otro la muerte. Nosotros optamos por el coraje», dijo la madre de «Baby-Z» según cuentan los medios asutralianos, y añadió; «si mi hija no hubiera sido tratada, ahora no estaría viva y además hubiera sufrido una muerte muy dolorosa».

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